Дев’ятимісячний американський хлопчик на ім’я Кей Джей Малдун став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. У нього діагностували рідке метаболічне захворювання, яке призвело до дефіциту важливого ферменту в печінці. Без цієї технології дитині довелося б перенести пересадку печінки. Лікарі вперше використали Crispr-Cas9 для редагування дефектного гену у клітинах печінки Кей Джея. Зараз він може споживати більше білка і потребує менше ліків. Цей успіх відкриває нові можливості для персоналізованої медицини і може допомогти іншим пацієнтам з рідкими генетичними захворюваннями.
У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”
